Meshari Al-Armally bor i Kuwait och lever med hemofili A.

BEHANDLINGSOMRÅDEN

Hemofili

Vi utvecklar effektiva och innovativa behandlingar för personer som lever med hemofili och andra sällsynta blödningsrubbningar.

Hemofili

Hemofili är en sällsynt, allvarlig och ärftlig blödningssjukdom som påverkar blodets förmåga att levra sig (koagulera), vilket innebär att personer med hemofili blöder under en längre tid än normalt.

Omkring 1 av 10 000 personer drabbas av hemofili, och 450 000 människor över hela världen lever med sjukdomen.

Hemofili är en genetisk sjukdom och den förs vanligtvis vidare från förälder till barn, även om ungefär en tredjedel av fallen orsakas av en spontan mutation.

Generna för hemofili A och B finns på X-kromosomen, vilket är anledningen till att blödningsrubbningar främst drabbar män.

Det finns två olika typer av hemofili. Den vanligaste är hemofili A, där personen saknar tillräcklig mängd koagulationsfaktor VIII. Hemofili B är mindre vanligt (ca 15-20 % av de totala hemofilifallen). Då har personen inte tillräckligt med koagulationsfaktor IX.

Hemofili bok, bilden Lisa Miller från London (mamma) och Isaac (7) med syster Lauryn (5) - Isaac har blödarsjuka

Länkade bi-line mycket uppskattat markwaugh.Net

Isaac Miller från Storbritannien lever med hemofili A.

Att leva med hemofili

Vid svåra fall av hemofili uppstår kontinuerlig blödning även efter en mindre skada eller till och med helt utan skada (så kallad spontan blödning). Allvarliga komplikationer kan uppstå vid blödningar i lederna, muskler, hjärna, eller andra inre organ. Detta kan leda till kronisk smärta och begränsad rörlighet.

Medicinering ges som injektioner, antingen när en blödning uppstår, eller som regelbunden, förebyggande behandling för att förhindra att blödningar alls uppstår.

Många personer med hemofili får fortfarande otillräcklig behandling, eller behandlas inte alls.

Fakta om hemofili

Hemofili

A & B

är könsbundet nedärvda och drabbar nästan bara pojkar.

Ungefär

450 000

människor i världen lever med hemofili.

ca 1 000

personer i Sverige har hemofili.

1 av 5000

pojkar i Sverige föds med sjukdomen.

Blödarsjuka illustration visar labbutrustning.

Utveckling av behandlingar vid hemofili och sällsynta blodsjukdomar

Våra forskare undersöker innovativa behandlingslösningar för hemofili och andra sällsynta blodsjukdomar. Det syftar till att minska den nuvarande behandlingsbördan, förbättra behandlingsresultaten och kommer att kompletteras med forskning om tablettbehandlingar och genterapi.

Novo Nordisk strävar efter att förbättra livskvaliteten för dem som lever med hemofili och andra sällsynta blodsjukdomar. Vi arbetar ofta i partnerskap för att upptäcka nya terapeutiska mål och innovativa sammansättningar och tekniker som tillgodoser ouppfyllda medicinska behov. Vi fokuserar på:

  • Nya förebyggande produkter eller administrationssätt
  • Cell- och genbaserade behandlingsmetoder
  • Andra kliniska fördelar inom hematologiska tillstånd, såsom sickelcellssjukdom

Idag har vår forskningspipeline en spännande potential att placera oss i frontlinjen för att hitta nästa generation läkemedel.