Behandling av hemofili med inhibitor

En del personer med hemofili A eller hemofili B utvecklar antikroppar mot den vanliga behandlingen med koagulationsfaktorer som patienten lider brist på. När patienten bildar antikroppar är behandlingen inte längre effektiv. För dessa ”inhibitor patienter” har det tidigare inte funnits någon optimal behandling mot blödningar.

Rekombinant koagulationsfaktor VIIa är också en koagulationsfaktor (faktor VII eller 7). Faktor VII spelar en mycket viktig roll eftersom detta protein startar koagulationsprocessen. Patienter med hemofili och inhibitor har en normal nivå av faktor VII i blodet.

Genom att ge rekombinant faktor VIIa till inhibitorpatienter får de mycket högre nivå av faktor VII i blodet jämfört med vad som är normalt. Resultatet blir att startandet av koagulationen förbättras. Därmed kan man effektivt uppnå den önskade slutprodukten: en stabil blodplugg som stoppar blödningen och ett starkt nät av fibrintrådar som fäster pluggen. Så fort fibrinpluggen är stabil och blodet har levrat sig upphör blödningen. Den höga mängden av faktor VII kompenserar härmed för bristen av faktor VIII eller IX i blodet.

Novo Nordisk har utvecklat och framställer rekombinant koagulationsfaktor VIIa, som är godkänt för behandling av blödningar och förebyggande vid kirurgiska ingrepp hos patienter med hemofili och inhibitor.